(Reuters Health) – Si chiama LCAR-B38M ed è una terapia CAR-T – che recluta cellule del sistema immunitario per attaccare i tumori – in fase di sperimentazione e che si sarebbe dimostrata efficace nell’indurre remissione nella maggior parte dei pazienti con mieloma multiplo. A metterla a punto è stata una piccola aziende cinese, Nanjing Legend Biotech, che ha presentato i primi dati di un trial clinico all’incontro annuale dell’ASCO. Lo studio ha preso in considerazione solo su un ristretto numero di pazienti, 35, di cui 19 sono stati seguiti per più di quattro mesi. Di questi, 14 avrebbero raggiunto la remissione completa, un paziente avrebbe avuto una risposta parziale e quattro averebbero raggiunto una ‘molto buona parziale remissione’, anche se in un paziente il tumore è poi peggiorato.
Per quel che riguarda, invece, gli effetti collaterali, l’85% dei pazienti avrebbe avuto una sindrome da rilascio di citochine (CRS), uno stato infiammatorio potenzialmente rischioso per la vita, ma secondo i ricercatori del Second Affiliated Hospital della Xi’an Jiaotong University, si sarebbe trattato di un effetto temporaneo e gestibile nella maggior parte dei pazienti. In particolare, in due pazienti colpiti in maniera più grave, ci sarebbe stato un recupero dopo trattamento con Actemra, un antiinfiammatorio. La terapia di Nanjing mira a una proteina denominata BCMA, che si trova sulle cellule neoplastiche del sangue, lo stesso target dell’antitumorale in studio da parte di Bluebird Bio e Celgene, bb2121. La CAR-T si esegue attraverso un processo complicato che prevede l’estrazione delle cellule T del sistema immunitario dal paziente, l’alterazione del loro DNA per aumentarne la capacità di individuare ed eliminare le cellule neoplastiche, e la re-infusione di queste nel paziente. Frank Fan, CEO di Nanjing Legend, ha dichiarato che vorrebbe arruolare ora 100 pazienti per uno studio cinese e avviare un trial simile negli USA all’inizio del 2018. Finora sono due le aziende che hanno inviato una richiesta di approvazione alla FDA per una terapia CAR-T. Si tratta di Kite Pharma, che aspetta una risposta dall’autorità regolatoria americana entro il 29 novembre per la terapia contro una proteina chiamata CD19 nel trattamento del linfoma non-Hodgkin in fase avanzata, un tumore che interessa i globuli bianchi. E Novartis, che ha fatto richiesta di approvazione per tisagenlecleucel-T nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemia linfoblastica acuta delle cellule B, recidivante o refrattaria.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
