Moderna ha reso pubblici i primi risultati di uno studio clinico relativo a una terapia a mRNA per l’acidemia propionica, una malattia genetica poco comune causata dalla carenza di un enzima essenziale per la scomposizione delle proteine.
Coloro che ne sono affetti hanno difficoltà a processare alcuni alimenti e, fin dai primi anni di vita, manifestano sintomi come difficoltà ad alimentarsi, vomito, disidratazione e letargia.
Se non vengono trattate adeguatamente. queste persone possono anche manifestare una diminuzione del tono muscolare e crisi epilettiche, e possono andare incontro a eventi di scompenso metabolico pericolosi per la vita e a complicazioni a carico di alcuni organi.
Nell’aprile del 2021, Moderna ha avviato un trial di fase 1/2 per valutare la sicurezza della terapia e testare una serie di dosaggi. Poco più di sei mesi dopo, la pharma USA ha iniziato anche un’estensione dello studio per raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e per consentire ai partecipanti alla sperimentazione precedente di continuare a ricevere la terapia.
A oggi sono stati trattati 16 pazienti. Il farmaco ha mostrato “primi segnali incoraggianti” che indicano che funziona in modo dose-dipendente e che ha un potenziale beneficio clinico.
Inoltre, secondo l’azienda, la maggior parte dei partecipanti che ha riportato eventi di scompenso metabolico nell’anno precedente allo studio, ne ha avuti meno o addirittura nessuno dopo il trattamento.
“Continuiamo a osservare risultati incoraggianti con l’mRNA-3927 mentre entriamo nella fase di aumento del dosaggio”, ha dichiarato in un comunicato Kyle Holen, responsabile dello sviluppo terapeutico e oncologico di Moderna. “Questo è il primo studio clinico che riporta i risultati di una terapia a base di mRNA per la sostituzione delle proteine intracellulari”.
