Akcea Therapeutics, spinout di Ionis Pharmaceuticals, ha depositato presso la FDA richiesta di approvazione per il farmaco volanesorsen. L’obiettivo della società farmaceutica è quello di commercializzare il prossimo anno sul mercato USA questo farmaco destinato al trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Ionis basa la sua richiesta sui dati ottenuti a dicembre e a marzo da uno studio di fase 3. I risultati dimostrano che volanesorsen riduce i livelli di trigliceridi nei pazienti con ipertrigliceridemia grave e FCS, sindrome dislipidemica rara. L’abbassamento dei livelli di trigliceridi fino al 77% nei pazienti con FCS suggerisce l’efficacia di volanesorsen nella terapia di questa popolazione di malati. Questo fatto mette Akcea, spinout di Ionis da luglio con 125 milioni di dollari di IPO, in una buona posizione per convincere la FDA dell’efficacia di volanesorsen. Tuttavia, la discussione sulla sicurezza del farmaco potrebbe essere più complicata. Gli investitori sono preoccupati per l’abbassamento del numero di piastrine determinato da volanesorsen. Infatti 5 dei 33 pazienti coinvolti nello studio hanno dovuto sospendere l’assunzione del farmaco a causa dell’importante diminuzione del numero di piastrine nel sangue. Inoltre altri cinque malati hanno interrotto il trattamento per la comparsa di reazioni avverse nel sito di iniezione. Questo ha portato il tasso complessivo di abbandono dello studio al 30% dei pazienti coinvolti. Ionis e Akcea hanno sostenuto che la diminuzione delle piastrine è legata a FCS, malattia associata a variazioni importanti del numero dei trombociti. Hanno anche affermato che adottando un programma di monitoraggio, il rischio può essere mitigato. Nessun fallimento del programma di ricerca legato alla piastrinopenia si è verificato dopo che Ionis ha messo in atto questo programma di sorveglianza. Akcea prevede di applicare lo stesso modello. La capacità di Akcea di attuare efficacemente questo programma potrà essere valutata durante il processo di revisione della FDA. Il regolatore statunitense ha inviato a marzo una lettera di avvertimento a un centro di ricerca che ha studiato un altro farmaco di Ionis, IONIS-TTRrx, per non aver soddisfatto i requisiti di monitoraggio delle piastrine.
