Quando Biogen ha annunciato il prezzo di Spinraza – nuovo farmaco per la terapia di una malattia rara, l’atrofia muscolare spinale – fissandolo a 750.000 dollari per il primo anno e 375.000 per i successivi, Il valore delle azioni della casa farmaceutica e della sua partner Ionis è sceso a causa delle molte critiche subite. Biogen ha spiegato che il prezzo era stato “considerato attentamente” sia nel contesto del valore clinico di Spinraza, sia per la necessità dell’azienda di finanziare la ricerca e lo sviluppo di altri farmaci. Inoltre, il prezzo di Spinraza “è abbastanza in linea con altre terapie per le malattie rare orfane”, ha detto Matt Fearer, portavoce di Biogen. Ed è così. Il provider statunitense Reinsurance Group of America (RGA) ha stilato una classifica dei farmaci più cari per le malattie rare. La classifica – ha fatto sapere RGA – si basa sul costo di acquisto all’ingrosso tratto da database dei fabbricanti, dalle pubblicazioni scientifiche e da ricerche online, dice RGA. Ovviamente la classifica non tiene conto di sconti e riduzioni che possono essere applicati.
Ecco la top five:
Glybera (UniQure)
Questo trattamento di UniQure contro il deficit di lipoproteina lipasi non è stato ancora approvato negli Stati Uniti, ma il suo prezzo in Europa supera il milione di dollari all’anno. Si tratta di una terapia una terapia genica. In Europa è commercializzato da Chiesi Farmaceutici.
Ravicti (Horizon Pharma)
È un farmaco contro i disturbi del ciclo dell’urea (UCD), rilevato da Horizon Pharma nel 2015 per 1,1 miliardi di dollari nell’ambito dell’acquisizione di Hyperion. Nel 2016 Ravicti ha generato vendite per 151 milioni di dollari. Horizon Pharma si è alleata con Swedish Orphan Biovitrium (SOBI) per commercializzarlo in Europa quest’anno e sta lavorando all’estensione delle indicazioni. Un ciclo annuale costa 793.632 dollari.
Lumizyme (Sanofi)
Questo farmaco è usato per trattare la malattia di Pompe, che consiste in una carenza di enzimi che colpisce ogni anno circa 40.000 nati vivi, ovvero 5.000 – 10.000 persone in tutto il mondo. Sanofi ne è entrata in possesso – insieme al suo gemello Myozyme – con l’acquisto di Genzyme nel 2011. Secondo i dati forniti dall’azienda farmaceutica francese, le vendite di questi farmaci contro la malattia di Pompe nel 2016 hanno totalizzato 725 milioni di euro.
Carbaglu (Recordati Rare Diseases)
Farmaco somministrato per via orale contro l’iperammonemia nei pazienti con carenza di NAGS, Carbaglu (acido carglumico) vanta un’indicazione che Horizon ha provato ad ottenere per Ravicti senza riuscirvi. Distributo da Recordati, Carbaglu è stato approvato nel 2010 negli Stati Uniti. Recordati sta inoltre sviluppando una formulazione IV per i pazienti che non possono utilizzare la via orale. EvaluatePharma stima che il farmaco abbia realizzato nel 2016 vendite per 48 milioni di dollari.
Actimmune (Vidara Therapeutics)
Questo trattamento per l’osteoporosi maligna e la granulomatosi cronica, approvato nel 2000, ha cambiato proprietario diverse volte e, secondo i market-watchers, questo è uno dei motivi per cui il suo prezzo supera i 500.000 dollari. Vidara ha acquistato il farmaco da InterMune nel 2012 per 55 milioni di dollari. Da allora, secondo Bloomberg, il suo prezzo è salito del 434% in due anni. Horizon Pharma lo ha acquistato per 660 milioni di dollari nel 2014. Le vendite del medicamento sono cresciute fino a 104 milioni di dollari nel 2016, leggermente meno rispetto ai 107 milioni di dollari del 2015.
