(Reuters Health) – Il CHMP ha raccomandato l’approvazione di migalastat, farmaco sperimentale, per il trattamento delle malattia di Fabry. Prodotto dalla biotech americana Amicus Therapeutics Inc., il farmaco è stato raccomandato per il trattamento degli adulti e degli adolescenti sopra i 16 anni.
La raccomandazione è arrivata dopo una corsa sulle montagne russe: nel 2012, dopo un trial di fase avanzata che aveva fallito il suo end point primario, la GlaxoSmithKline aveva restituito i diritti di migalastat e sciolto la sua partecipazione nella società. Amicus ha dichiarato a febbraio che attende un nuovo incontro con l’FDA nel secondo trimestre dell’anno per presentare una nuova domanda d’immissione sul mercato del farmaco, dopo che l’ente regolatore ha chiesto un’analisi più approfondita degli studi ad ottobre. Ritardo che è costato alla società 956 milioni di dollari. Gli analisti non sono certi che la raccomandazione positiva del CHMP possa avere un effetto sull’FDA. “Anche se questa notizia sarà presa in modo positivo e potrebbe contribuire a fa risalire la fiducia degli investitori”, hanno dichiarato gli analisti di Leerink Partner.
La malattia di Fabry è su base ereditaria, causata da mutazioni nel gene codificante l’alfa-Galattosidosi A (alfa-GalA ). Porta ad accumuli lisosomiali del substrato del glicosfingolipide, il globotriaosilceramide (GL-3 ) in particolare nei reni. Può anche causare attacchi cardiaci o ictus. La malattia, potenzialmente mortale, colpisce circa 1 su 40.000/60.000 uomini e si verifica meno frequentemente nelle donne.
La società attende la decisione finale della Commissione europea per il secondo trimestre del 2016. Migalastat, che agisce legando in modo selettivo alfa-Gal A, potrebbe essere il primo trattamento orale per i pazienti con malattia di Fabry.
(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)
