(Reuters Health) – Approvato in Europa Migalasat, il farmaco prodotto da Amicus Therapeutics contro la malattia di Fabry, una patologia ereditaria che provoca dolore e bruciature alle mani e ai piedi. L’EMA aveva dato l’ok ad aprile, mentre l’azienda americana è ancora in attesa del via libera da parte della FDA.
La malattia di Fabry è una patologia rara che colpisce circa una persona su 40-60 mila. Interessa soprattutto gli uomini, mentre è meno frequente nelle donne. È dovuta alla mancanza dell’enzima che metabolizza gli sfingolipidi, che porta all’accumulo di queste sostanze, principalmente a livello dei reni. Questo processo determina danni alle cellule che possono provocare insufficienza renale, attacchi cardiaci e ictus.
Fonte: Reuters Health
(Versione italiana per Daily Health Industry)