La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato il quarto e ultimo capitolo di una serie di documenti guida redatti per sostenere lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente.
In questo aggiornamento del 2023, l’agenzia regolatoria ribadisce la sua posizione favorevole ai tradizionali disegni degli studi clinici randomizzati, allargando però la propria approvazione anche a novità come i test adattivi computerizzati (CAT) per condurre la ricerca clinica in modo più efficace.
“Patient-Focused Drug Development: Incorporating Clinical Outcome Assessments Into Endpoints for Regulatory Decision-Making” delinea le modalità di raccolta e di analisi dei dati di valutazione degli esiti clinici (COA).
Le raccomandazioni espresse suggeriscono come ridurre al minimo l’onere per il paziente e garantire che gli studi clinici siano progettati in modo efficiente per raccogliere i dati necessari.
L’FDA sostiene, quando possibile, lo standard industriale come pratica migliore per condurre gli studi clinici in un contesto controllato e randomizzato. Inoltre, l’agenzia incoraggia “un impegno precoce con le comunità di pazienti e il coinvolgimento di rappresentanti dei pazienti” durante la pianificazione di uno studio clinico.
Le linee guida si soffermano anche sugli elementi di progettazione degli studi clinici, che devono essere spiegati e descritti alla FDA.
L’agenzia vuole che gli sponsor “specifichino anticipatamente il metodo o i metodi utilizzati per interpretare gli effetti del trattamento basati sulla valutazione degli esiti clinici “. Le aziende, inoltre, devono descrivere il loro razionale per la scelta degli endpoint di sperimentazione, in modo che i dati siano analizzati in modo opportuno.
Un aggiornamento importante è, infine, quello relativo all’uso dei test adattivi computerizzati negli studi clinici(CAT).
La FDA suggerisce che potrebbero essere utilizzati per raccogliere gli score relativi ai pazienti, al fine di personalizzare quanto più possibile gli studi.
I CAT utilizzano un algoritmo per selezionare e fornire elementi presi da una banca dati in base alle risposte dei partecipanti allo studio clinico. Le risposte vengono inserite nel sistema per generare una stima aggiornata del profilo del partecipante su un elemento di interesse, ad esempio la gravità dei sintomi.
L’algoritmo CAT utilizza quindi queste informazioni per ottenere la migliore corrispondenza con uno specifico endpoint, fornendo i dati per una stima successiva.
La bozza dei documenti guida, pubblicata il 5 marzo, è aperta ai commenti fino al 7 maggio, quando andrà a sostituire la versione del 2009 destinata all’industria.
