La Food and Drug Administration ha approvato il primo farmaco per la terapia della MASH. Rezdiffra – questo il nome commerciale del farmaco – è stato sviluppato dalla biotech Madrigal Pharmaceuticals e ha ottenuto l’autorizzazione accelerata per l’uso negli adulti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica. L’approvazione è specifica per le persone affette dalla malattia con fibrosi epatica da moderata ad avanzata. Il via libera definitivo al farmaco verrà concesso solo se i benefici registrati saranno confermati in uno studio in corso.
“In precedenza, i pazienti affetti da MASH, che presentavano anche notevoli cicatrici epatiche, non avevano un farmaco in grado di risolvere direttamente il danno epatico”, osserva Nikolay Nikolov, direttore ad interim dell’ufficio della FDA che valuta i farmaci immunologici e antinfiammatori. “Oltre alla dieta e all’esercizio fisico, l’approvazione di Rezdiffra fornirà, per la prima volta, un’opzione terapeutica per questi pazienti,”.
L’etichetta della terapia include anche un avvertimento di sicurezza per i medici, che li invita a monitorare l’aumento degli enzimi epatici o lo sviluppo di effetti collaterali legati al fegato. L’agenzia regolatoria statunitense raccomanda inoltre di limitare l’uso delle statine per abbassare il colesterolo nelle persone che assumono Rezdiffra.
L’approvazione della FDA rappresenta un punto di svolta contro una malattia che, si stima, colpisca tra i 6 e gli 8 milioni di persone. Precedentemente nota come NASH, la condizione si sviluppa spesso insieme a malattie metaboliche come il diabete e l’obesità. È caratterizzata da un accumulo di grasso nel fegato che causa infiammazione progressiva e cicatrici. Negli ultimi anni, la MASH è diventata una delle principali cause di trapianti di fegato.
