Kite, società del gruppo Gilead, ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata per KTE-X19, terapia autologa con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T) a base di cellule CD3+ trasdotte anti-CD19, nei pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, incluso un inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK, Bruton Tyrosine Kinase). L’autorizzazione condizionata viene concessa come percorso di accesso precoce ai medicinali che dimostrano effetti terapeutici, ma per i quali non siano ancora disponibili dati completi.
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata è supportata dallo studio registrativo multinazionale, a singolo braccio, di fase II ZUMA-2, condotto in aperto in pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario che avevano precedentemente ricevuto chemioterapia contenente antracicline o bendamustina, una terapia con anticorpi anti-CD20 e un inibitore di BTK. ZUMA-2 ha dimostrato un tasso di risposta globale (completa o parziale) del 93%, con il 67% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa – come valutato da un Comitato di revisione radiologica indipendente – dopo una singola infusione di cellule CD3+ autologhe trasdotte anti-CD19. Nelle analisi di sicurezza, sono stati osservati sindrome da rilascio di citochine (CRS, cytokine release syndrome) di grado 3 o superiore ed eventi neurologici rispettivamente nel 15% e nel 33% dei pazienti.
La terapia con cellule autologhe CD3+ trasdotte anti CD19 (KTE-X19), una terapia CAR-T, è un trattamento personalizzato che sfrutta il sistema immunitario del paziente per mirare alle cellule tumorali. KTE-X19 utilizza il processo produttivo XLP, che include l’arricchimento dei linfociti, un passaggio necessario in alcune neoplasie a cellule B in cui i linfoblasti circolanti sono una caratteristica comune. In riconoscimento del suo potenziale beneficio nei pazienti con significativi bisogni medici insoddisfatti, KTE-X19 ha ricevuto dall’EMA la designazione di “Farmaco prioritario” (PRIME, PRIority MEdicine).
In Europa l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata è valida inizialmente per un anno, ma può essere estesa o convertita in un’AIC standard dopo la presentazione e la valutazione di ulteriori dati confermativi. L’approvazione condizionata viene concessa a un medicinale che soddisfa un’esigenza medica insoddisfatta nell’ambito della quale il beneficio della disponibilità immediata supera il rischio dovuto a dati meno completi di quelli normalmente richiesti. Prima che venga concessa l’approvazione permanente si richiedono un monitoraggio supplementare e dati post-marketing.
