L’Italia ha un numero di farmaci orfani rimborsati secondo solo al Regno Unito come anche il costo annuo di trattamento medio più basso fra i Paesi considerati. Nel 2017 l’Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani sulla spesa farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta in modo significativo tra il 2015 e il 2016: in termini percentuali passa, infatti, dal 3,9 al 4,6 per cento (5,0 e 5,9 per cento rispettivamente considerando la sola spesa farmaceutica pubblica). Queste evidenze emergono dal primo rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, presentato a Roma. “La crescita della spesa per i farmaci orfani è da considerarsi un elemento positivo – commenta Francesco Macchia, , coordinatore OSSFOR – a fronte di un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti, i pazienti trovano maggiori risposte ai loro bisogni e le aziende, nonostante le difficoltà connesse ai ‘piccoli numeri’ sembra investano in questo settore”. Anche per quanto concerne l’aspetto regolatorio, ci sono elementi positivi: dall’analisi OSSFOR emerge l’intento da parte delle Istituzioni sia italiane che europee di incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani, al fine di dare risposta ad una serie di bisogni di salute non ancora soddisfatti. In Italia, in particolare la legge n. 95/2012 prima e la legge n. 189/2012 poi, hanno contribuito ad incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani con la concessione agli sponsor della possibilità di presentare domanda di prezzo/rimborso ancor prima del rilascio, da parte della Commissione Europea, dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Anche il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani migliora. A livello nazionale, si registra negli ultimi anni una tendenza alla riduzione della durata del processo: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso AIFA, si passa, infatti, da 29 mesi (valore mediano 26) nel triennio 2011/2013 a 13 mesi (valore mediano 12) nel triennio 2014/2016. Le tempistiche di accesso migliorano, quindi, sebbene i processi di market access ancora richiedano tempi significativi. Per monitorare la questione, OSSFOR ha effettuato una analisi approfondita dei processi di market access, a livello internazionale e nazionale, costruendo una propria banca dati, che verrà aggiornata annualmente.
Italia, terra dei farmaci orfani. Primo Rapporto Ossfor
