La Food and Drug Administration ha approvato, la settimana scorsa, un nuovo farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne: si tratta di Duvyzat, primo trattamento orale non steroideo sviluppato da Italfarmaco, che sarà commercializzato negli Stati Uniti da ITF Therapeutics. L’approvazione dell’agenzia regolatoria statunitense è per l’uso in tutti i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne di età pari o superiore ai sei anni, indipendentemente dalle basi genetiche della malattia.
Duvyzat è stato progettato per rallentare l’infiammazione e la perdita di massa muscolare. Il farmaco è un cosiddetto inibitore delle proteine HDAC, che aiutano le cellule a crescere e a dividersi. Bloccando l’iperattività HDAC che porta al danno muscolare, Duvyzat rallenta di conseguenza la disgregazione delle fibre muscolari legate alla malattia. Somministrato insieme agli steroidi, il farmaco ha determinato benefici nella capacità del paziente di salire le scale e ne ha migliorato il movimento. Questi risultati sono stati recentemente pubblicati da The Lancet.
Le informazioni sulle indicazioni di utilizzo- volute dalla FDA – richiedono agli operatori sanitari di valutare la conta piastrinica e i trigliceridi dei pazienti prima di prescrivere Duvyzat e di monitorarne in seguito i livelli. Gli effetti collaterali più comuni associati al trattamento sono stati diarrea, mal di stomaco, nausea e vomito.
