L’EMA ha accettato di esaminare la domanda per l’autorizzazione alla commercializzazione dell’inibitore HDAC givinostat di Italfarmaco come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La decisione a riguardo è prevista nel 2024.
L’azienda farmaceutica milanese ha presentato una richiesta simile anche alla FDA, che ha accordato una revisione prioritaria il cui esito è previsto entro il 21 dicembre 2023.
Givinostat è stato sviluppato con l’obiettivo di ripristinare la rigenerazione muscolare, aumentare la massa muscolare e ridurre l’infiammazione e l’accumulo di tessuto cicatriziale nei ragazzi affetti da DMD. Il candidato è stato testato nello studio di fase III EPIDYS, controllato con placebo, che ha coinvolto 179 ragazzi affetti da DMD di età pari o superiore ai sei anni e in grado di camminare.
I risultati dello studio hanno indicato una progressione più lenta della malattia nel gruppo trattato con givinostat, rispetto al gruppo placebo, e gli effetti collaterali sono stati per lo più lievi o moderati. Givinostat è stato somministrato insieme alla terapia corticosteroide standard ai pazienti che avevano in media nove anni di età.
La sperimentazione ha anche mostrato miglioramenti nei risultati secondari, tra i quali un rallentamento del declino del North Star Ambulatory Assessment (NSAA) e della forza muscolare. Inoltre, è stata osservata una riduzione nell’accumulo di grasso nei muscoli delle cosce, che rappresenta un biomarcatore del peggioramento dei sintomi della DMD.
L’approvazione di givinostat potrebbe avere un impatto significativo sui pazienti affetti da DMD, per i quali attualmente mancano trattamenti efficaci. Questo farmaco potrebbe contribuire a preservare le capacità motorie e la forza muscolare in numerosi malati, compresi quelli che potrebbero non essere idonei alle terapie geniche emergenti per la DMD, spesso limitate ai pazienti più giovani.
