Nel settore affollato dei farmaci candidati alla cura della steatoepatite non alcolica (NASH), Intercept Pharmaceuticals sembra aver messo a segno un punto importante.
In uno studio chiave di fase III, l’acido obeticolico (OCA) dell’azienda biotech ha raggiunto il suo endpoint primario.
Ha infatti ottenuto un miglioramento della fibrosi epatica senza alcun peggioramento della NASH dopo 18 mesi di trattamento.
Intercept prevede di presentare domanda di approvazione negli Stati Uniti e in Europa entro la fine dell’anno.
Lo studio ha coinvolto 931 pazienti con NASH che non avevano ricevuto un trattamento approvato. I pazienti, randomizzati, hanno ricevuto una dose giornaliera di OCA di 10 o 25 mg oppure placebo.
La dose più alta di OCA ha migliorato la fibrosi epatica senza peggioramento della NASH in una percentuale di pazienti quasi doppia rispetto al gruppo placebo: 23,1% contro 11,9%.
Tuttavia, il candidato ha mancato il secondo endpoint sull’efficacia. Un numero più alto di pazienti di entrambi i gruppi OCA ha infatti effettivamente raggiunto la risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi epatica, ma non in modo statisticamente significativo rispetto al gruppo placebo.
Nonostante i dati contrastanti, tuttavia, Intercept ha voluto sottolineare che è corretto andare avanti con OCA: “Come concordato con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, per raggiungere l’obiettivo primario di questo studio era necessario per raggiungere uno dei due endpoint principali “, ha affermato la società.
Eventi avversi gravi si sono verificati all’incirca in modo uguale in tutti e tre i gruppi: 11% nel gruppo placebo e in quello con dosaggio da 10 mg e 14% nel gruppo da 25 mg.
Tre pazienti sono deceduti – due nel braccio placebo e uno nel braccio 25 mg OCA – ma nessuna delle morti è stata correlata al trattamento.
Ma ci sono stati alcuni eventi avversi che potrebbero in seguito compromettere la situazione dei pazienti trattati con dosaggio da 25 mg: il 5% di questi ha manifestato importante prurito della pelle e il 3% ha sofferto di problemi epatobiliari.
Intercept, con sede a New York, presenterà i dati dello studio, chiamato REGENERATE, al Congresso Internazionale sul Fegato che si terrà ad aprile.
