Placet del NICE a Strimvelis, nonostante la terapia genica di GlaxoSmithKline – messa a punto per la cura di una malattia rara chiamata ADA-SCID o sindrome di “bubble boy” – sia una delle più costose al mondo. Il farmaco, che costa 594.000 Euro e si somministra in un’unica soluzione. Secondo il NICE, Strimvelis viene venduto a un “costo che rappresenta un corretto rapporto qualità / prezzo nel contesto di un servizio altamente specializzato” ADA-SCID è una grave condizione immunitaria che, se non trattata, può uccidere i bambini prima dell’età scolare. I pazienti affetti da questa patologia sono suscettibili di infezioni ricorrenti e di altre gravi manifestazioni sintomatologiche. La procedura per il trattamento con Strimvelis prevede il prelievo di cellule del midollo osseo dei pazienti. Esse vengono poi modificate e reintrodotte nel malato. È una procedura unica che gli esperti del NICE ritengono possa offrire benefici a lungo termine. I revisori del NICE hanno raccomandato questa terapia quando non è disponibile alcun donatore di cellule staminali appropriate. La terapia genica ha dimostrato benefici superiori ai parametri standard di costo-efficacia, secondo NICE. La decisione dell’ente britannico arriva in un momento in cui GSK sta riesaminando il suo futuro nel campo delle malattie rare. Nel mese di luglio la pharma ha annunciato che sta valutando un portafoglio di farmaci contro le malattie rare.; un portafoglio che oltre a Strimvelis comprende altri due programmi terapeutici in fase di sviluppo. Finora solo due pazienti hanno ricevuto il trattamento con Strimvelis e altri due si stanno preparando a riceverlo. Nonostante la loro capacità di migliorare la vita dei pazienti, i farmaci per le malattie rare non sempre funzionano bene sotto l’aspetto commerciale e il rimborso può essere difficile da garantire. La prima terapia genica in Europa, Glybera di uniQure, non ha venduto abbastanza per per giustificare le spese di produzione. Per questo motivo non verrà richiesto il rinnovo dell’autorizzazione di vendita. Sull’altra sponda dell’Atlantico, il mercato delle terapie geniche è ora sottoposto a un test di prova. Negli USA, infatti, due farmaci CAR-T di Novartis e Gilead hanno ottenuto l’approvazione, rispettivamente per 475.000 e $ 373.000 dollari. Novartis ha anche introdotto una garanzia di rimborso per alcuni pazienti che ricevono il suo farmaco, Kymriah.
