Nell’era della personalizzazione della medicina, anche i pediatri si stanno trasformando in “sarti su misura”, in particolare modo per quanto riguarda l’asma grave, osserva Gian Luigi Marseglia, Presidente della Siaip (Società Italiana di Allergologia e Immunologia Pediatrica), in occasione di una conferenza stampa sull’approvazione dell’anticorpo monoclonale mepolizumab per i bambini affetti da asma grave eosinofilico refrattario.
L’asma grave colpisce poco meno del 5% della popolazione pediatrica asmatica, commenta Marseglia. “In realtà esistono due condizioni da non confondere: l’asma grave e l’asma difficile da trattare”. E spiega: “nel bambino di età superiore ai 6 anni, l’asma è definito come grave qualora richieda un trattamento continuativo con alto dosaggio di steroidi inalatori per almeno un anno, o un trattamento con steroidi sistemici, e nonostante ciò i sintomi non siano controllati, o peggiorino allo scalare della terapia stessa”.
Nell’asma difficile da trattare, invece, la terapia non funziona. “In questo caso bisogna valutare l’aderenza alla terapia”, aggiunge Marseglia, ma anche l’eventuale “esposizione continuativa a una fonte allergica o la presenza di patologie concomitanti, come una sinusite cronica”.
Diagnosi e terapia su misura
Per poter trattare al meglio il bambino con asma (in modo appunto personalizzato), “bisogna endotipizzare il paziente, quindi capire quali sono i meccanismi che stanno dietro alla manifestazione clinica della malattia”, precisa Giorgio Piacentini, professore ordinario di Pediatria all’Università di Verona.
“In buona parte dell’asma pediatrico la cellula effettrice è l’eosinofilo”, una cellula del sistema immunitario che svolge anche tante funzioni “fisiologiche”, di difesa dell’organismo. “Mepolizumb blocca l’attività responsabile dell’asma, ma salvaguarda l’attività immunitaria”.
“L’efficacia e la sicurezza di mepolizumab è stata dimostrata negli adolescenti e nei giovani adulti e, successivamente, anche nei pazienti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni in uno studio open-label multicentrico che ha coinvolto 29 bambini con asma grave eosinofilico trattati con mepolizumab per 52 settimane,” spiega Mariangela Tosca, responsabile del Centro di Allergologia dell’Istituto Gaslini di Genova.
Nei bambini trattati è stata osservata una riduzione significativa delle riacutizzazioni asmatiche rispetto a prima della terapia con biologico e un adeguato profilo di farmacodinamica e sicurezza.
Il farmaco è attualmente indicato nei bambini a partire dai 6 anni, deve essere sempre prescritto dal medico e va utilizzato con dosaggi specifici, su misura per l’età. Dai 12 anni è disponibile la somministrazione con penna autoiniettiva.
“La popolazione pediatrica con asma grave eosinofilo aveva limitate opportunità terapeutiche, quindi un’indicazione specifica per questa popolazione va a colmare un bisogno terapeutico per il paziente ma anche per la famiglia”, conclude Sara De Grazia, Medical Lead di GSK. “La molecola viene prodotta nel nostro stabilimento di Parma, che serve 28 mercati e ha fornito nel 2020 700.000 flaconi, il che ci rende orgogliosi di poter contribuire a migliorare la vita dei nostri pazienti, anche più piccoli, direttamente sul nostro territorio.”
