La FDA, nei primi sei mesi del 2019, ha approvato 14 nuovi farmaci; una flessione significativa rispetto alle 20 approvazioni nello stesso periodo dell’anno scorso.
L’ente regolatorio USA è diventato più cauto dopo la partenza di Scott Gottlieb, sotto la cui direzione ha raggiunto il record di 56 approvazioni?
Janet Woodcock, direttrice del Center for Drug Evaluation and Research della FDA, è convinta che il trend approvativo non subirà ulteriori rallentamenti, soprattutto per quel che riguarda il settore delle malattie rare.
.”La FDA ha raccolto il messaggio di pazienti affetti da queste malattie. Questi malati accettano il rischio più elevato legato all’incerta efficacia e alla possibile tossicità di farmaci sperimentali e l’agenzia ne tiene conto nel decidere le revisioni e le approvazioni di nuovi medicamenti”, afferma un rapporto di SVB Leerink,
Questo comporterà una maggiore flessibilità da parte della FDA, in particolare per quanto riguarda la progettazione di studi clinici. Woodcock ha riconosciuto che il “gold standard” – ossia gli studi randomizzati, controllati con placebo, in doppio cieco – potrebbe non essere più fattibili perché “molti pazienti non vogliono ricevere un placebo. Di conseguenza, la FDA sostiene altri protocolli di prova, come, ad esempio, il confronto delle dosi”.
Woodcock ha anche evidenziato un “ampio gap di competenze” nel settore industriale quando si tratta di preparare adeguate normative. Le piccole imprese, in particolare, non hanno esperienza nello sviluppo clinico e spesso cercano endpoint in sperimentazioni cliniche – ad esempio le misurazioni di biomarker – che non contano sul serio per i pazienti o per i medici.
Inoltre, aziende di tutte le dimensioni spesso cadono nella trappola di continuare a sviluppare farmaci discutibili basati su “analisi post hoc” di sottogruppi di pazienti in studi precedenti. Si tratta infatti di un esercizio che spesso porta “a conclusioni errate”, secondo la direttrice Center for Drug Evaluation and Research della FDA.
