Venerdì 12 aprile un comitato consultivo della FDA ha votato all’unanimità a favore della considerazione della malattia minima residua (MRD) come endpoint surrogato per consentire l’approvazione accelerata di nuove terapie per la cura del mieloma multiplo.
Poiché negli studi clinici gli endpoint surrogati vengono letti più rapidamente rispetto a quelli clinici tradizionali – come ad esempio la sopravvivenza libera da progressione (PFS) o la sopravvivenza globale (OS) – la loro considerazione in fase di approvazione potrebbe consentire alle nuove terapie di arrivare prima sul mercato.
I ricercatori, inoltre, evidenziano come i trattamenti standard di prima linea aiutino i pazienti a vivere una media di sette anni , rendendo di fatto sempre più impraticabile seguire le sperimentazioni fino alla lettura della sopravvivenza libera da progressione per ottenere l’approvazione di un ente regolatorio.
Per quanto riguarda il mieloma, seguendo l’approccio MRD hanno nel midollo osseo dei pazienti, o in altre parti del corpo, tracce di cloni maligni. La soglia più comunemente utilizzata classificava i pazienti come negativi alla MRD se non viene trovato alcun tumore in 1 cellula su 100.000 (10-5).
Le meta-analisi delle ricerche sono ste eseguite da un team guidato da Carl Ola Landgren, del Sylvester Comprehensive Cancer Center, e dal gruppo 2TEAMM, riunito dalla International Myeloma Foundation.
Un punto debole nel caso dell’endpoint surrogato è rappresentato dal fatto che, nonostante la forte associazione tra la negatività della MRD a 12 mesi e il miglioramento della PFS nelle due meta-analisi, l’FDA ha trovato solo un’associazione “da debole a moderata”, a livello di sperimentazione, a seconda della popolazione di pazienti esaminata.
“L’ideale sarebbe avere un’associazione elevata a livello di sperimentazione, ma non è necessaria per adottare un endpoint surrogato” , ha sottolineato Rachel Ershler. revisore clinico della FDA in occasione del meeting dello scorso 11 aprile.
