(Reuters Health) – La U.S. Food and Drug Administration ha pubblicato una bozza di guida per semplificare la procedura di sviluppo di farmaci per i disturbi pediatrici rari, come la malattia di Gaucher, eliminando la necessità di effettuare alcuni trial e riducendo al minimo l’arruolamento dei pazienti. L’autorità regolatoria statunitense è convinta che il nuovo approccio ridurrà il numero di pazienti trattati con placebo, consentendo alle aziende di collaborare e testare più prodotti farmaceutici nella stessa sperimentazione clinica. La bozza della guida è stata sviluppata in collaborazione con l’Agenzia europea dei medicinali, utilizzando quella di Gaucher come modello di malattia. La proposta potrebbe essere estesa ad altri disturbi pediatrici rari. La guida è disponibile per un commento di circa due mesi, al termine die quali la FDA pubblicherà le sue conclusioni finali.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
