La FDA ha approvato due terapie geniche per l’anemia falciforme. Si tratta di Casgevy (exa-cel), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, e di Lyfgenia (lovo-cel) di bluebird bio.
Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del midollo osseo prima di reinserirle nel paziente. Negli studi presentati ha ottenuto risultati molto promettenti. Il 94% dei pazienti trattati, infatti, non ha sofferto di episodi di dolore debilitante per almeno 12 mesi consecutivi. Anche Lyfgenia ha dimostrato un’efficacia simile.
All’inizio di quest’anno, l‘Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ha valutato che entrambe le terapie soddisferebbero il rapporto costo-efficacia se avessero un prezzo compreso tra 1,35 milioni e 2,05 milioni di dollari.
Vertex e CRISPR metteranno sul mercato Casgevy a 2,2 milioni di dollari, mentre Lyfgenia di bluebird bio avrà un prezzo di 3, 1 milioni di dollari.
