La FDA ha pubblicato una bozza di linee guida per lo sviluppo di farmaci contro la steatoepatite non alcolica (NASH). Nel progetto, la FDA definisce gli endpoint e le popolazioni di pazienti che devono essere esaminati nei test di fase 2 e 3.
La NASH si è distinta come uno dei settore chiave della ricerca terapeutica negli ultimi anni. Infatti è ampia la gamma di farmaci promettenti che cercano di affrontare questa sempre più diffusa patologia. Allergan, Genfit, Gilead e Intercept Pharmaceuticals guidano il gruppo delle case farmaceutiche che si occupano di NASH e dovrebbero iniziare a pubblicare i dati di fase 3 il prossimo anno.
Per questo motivo la FDA ha pubblicato una bozza di linee guida per la NASH. Il documento analizza le caratteristiche di questa malattia e le loro vaste implicazioni nei programmi di sviluppo iniziale di farmaci, prima di approfondire i punti specifici che le aziende dovranno prendere in considerazione nelle prove di fase 2 e 3.
L’ente regolatorio statunitense è disponibile a concedere un’approvazione accelerata sulla base di dati di fase 3, che mostrino la risoluzione della steatoepatite su base istopatologica pur rimanendo presente la fibrosi epatica. In alternativa, l’agenzia concederà anche un’approvazione accelerata nei casi in cui un farmaco si dimostri capace di prevenire il peggioramento della steatoepatite.
Come ha osservato l’analista di Jefferies, Michael Yee, in una nota agli investitori, quanto riportato nella guida della FDA risulta in linea con gli studi in fase avanzata in corso presso Genfit, Gilead e Intercept.
Gli endpoint proposti dalla FDA si adattano anche a quelli utilizzati da Allergan, che mira a dimostrare come cenicriviroc sia in grado di migliorare la fibrosi epatica e impedisca il peggioramento della steatoepatite.
In particolare, la FDA vuole che le aziende eseguano studi di fase 2 “tardivi”, contrariamente ai precedenti, della durata di almeno 12-18 mesi in grado di fornire sufficienti informazioni per supportare la successiva fase 3 .
“Questi ultimi due punti sono importanti in quanto vi sono diverse aziende che perseguono studi di fase 2b con durata inferiore a 12 mesi che lasciano dubbi su quale dose usare nella fase 3 dopo il completamento degli studi di fase 2”, ha scritto Yee.
Bristol-Myers Squibb sta eseguendo due test di fase 2b su BMS-986036 che prevedono gli endpoint primari a 24 e 48 settimane.
Inventiva Pharma sta arruolando pazienti in uno studio di fase 2b su IVA337 che durerà 24 settimane.
La pubblicazione del documento della FDA arriva due settimane dopo che l’EMA ha pubblicato una bozza di documento di riflessione sullo sviluppo di farmaci per il trattamento della NASH e di altre malattie epatiche croniche non infettive.
La possibilità di discutere il documento europeo scade alla fine di agosto, mentre per quanto riguarda la FDA sono disponibili 60 giorni dalla pubblicazione delle linee guida.
