In seguito alla revisione dei rapporti riguardanti la possibile comparsa di tumori maligni delle cellule T dopo il loro utilizzo terapeutico, la FDA ha deciso che i produttori di terapie CAR-T dovranno avvertire del rischio di insorgenza di nuove neoplasie del sangue mediante l’apposizione di un warning box sulla confezione.
In una comunicazione inviata ai dirigenti dell’industria, i funzionari della FDA hanno comunque affermato di ritenere i benefici di questi trattamenti – approvati per diversi tipi di linfoma, leucemia e mieloma multiplo – superiori agli eventuali rischi.
L’attuale etichettatura statunitense mette già in guardia dalla possibile insorgenza di tumori maligni secondari. Tuttavia, a novembre 2023, l’FDA ha reso noto di aver approfondito la questione sulla base dei dati provenienti da studi clinici e di sorveglianza post-marketing.
In una presentazione al meeting dell’Alliance for Regenerative Medicine dell’8 gennaio, Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA, ha detto ai produttori di CAR-T che dovranno monitorare, per tutta la vita, i partecipanti agli studi clinici e i pazienti che ricevono queste terapie, in modo da identificare presto l’insorgenza di eventuali nuove neoplasie e di testare il gene CAR quando queste si verificano.
Il giorno successivo alle dichiarazioni di Marks, l’International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) ha pubblicato una dichiarazione di consenso degli esperti sui rischi della CAR-T che invitava la FDA a proseguire la valutazione di queste terapie, pur sollecitandone l’impiego.
La posizione della FDA ha avuto già un’eco oltreoceano, anche se al momento l’EMA non ha adottato nessuna procedura di warning. Tuttavia l’ente regolatorio europeo – così come la FDA – nella valutazione della terapia CAR-T Carvykti di Legend Biotech impiegata nel mieloma multiplo di seconda linea, ha richiesto la consulenza di un team di esperti esterni.
