La Food and Drug Administration ha autorizzato Intellia Therapeutics ad avviare negli Stati Uniti la sperimentazione sull’uomo di un farmaco CRISPR sperimentale per una malattia rara, l’ angioedema ereditario.
Intellia sta studiando NTLA-2002 – questo il nome del candidato farmaco – in una fase iniziale condotta a oggi nei Paesi Bassi, nel Regno Unito e in Nuova Zelanda.
NTLA-2002 è stato concepito come una soluzione di cura unica per una condizione che attualmente richiede una terapia a lungo termine. Il farmaco inattiva un gene che codifica la callicreina, una proteina coinvolta nella coagulazione del sangue e in altri processi, ed è destinato a ridurre la frequenza degli attacchi di gonfiore dolorosi e potenzialmente letali associati alla malattia.
Intellia ha reso noti i primi risultati lo scorso anno e prevede di pubblicare ulteriori dati nel 2023. Di recente ha iniziato ad arruolare pazienti al di fuori degli Stati Uniti per la fase 2 dello studio.
