(Reuters) – All’interno della FDA americana ci sarebbero stati forti dissidi prima dell’approvazione di Aduhelm, farmaco di Biogen a base di aducanumab per la terapia della Malattia di Alzheimer. A rivelarlo è una serie di promemoria pubblicati ieri, che rivelano i disaccordi, con alcuni dipartimenti dell’ente a favore dell’approvazione tradizionale e altri contrari.
Alla fine, dopo mesi di dibattiti, il medicinale ha avuto l’ok con percorso accelerato, soggetto, dunque, alla presentazione di uno studio a conferma dell’efficacia del farmaco. Ma l’approvazione del 7 giugno è stata accolta da critiche feroci da parte di alcuni scienziati, culminate con le dimissioni di tre degli 11 membri del comitato consultivo indipendente dell’autorità americana.
Uno di questi, Aaron Kesselheim del Brigham and Women’s Hospital, ha dichiarato, nella sua lettera di dimissioni, che quella su Aduhelm è stata la “peggiore approvazione di un farmaco nella recente storia degli USA”.
Il medicinale sarebbe stato approvato nonostante il fatto che uno dei due studi clinici su ampia scala non sia riuscito a mostrare un beneficio per i pazienti e ci sarebbero state “incongruenze nei dati”, come riferito dall’ufficio di Biostatistica della FDA.
Invece di basarsi su una prova diretta di un beneficio clinico, però, il percorso di approvazione accelerata della FDA si basa di un biomarker, la riduzione della proteina beta amiloide, che farebbe prevedere un beneficio per il paziente. Dunque, il farmaco soddisferebbe, sotto questo punto di vista, gli standard per l’approvazione accelerata.
Tuttavia, secondo gli esperti, diversi candidati nei precedenti studi sull’Alzheimer hanno rimosso la proteina amiloide, senza però avere un impatto sulla progressione della malattia. Secondo Jason Karlawish, del Penn Memory Center di Philadelphia, uno dei centri in cui è stato sperimentato aducanumab, “la scienza, intorno a questa relazione tra amiloide e risposta clinica, è ancora in dubbio”, per cui l’esperto evidenzia che l’agenzia avrebbe dovuto riconvocare il comitato consultivo per valutare il problema.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana Daily Health Industry)
