Un quarto delle sperimentazioni in corso in Italia sono su farmaci orfani, dedicati alle malattie rare. Lo ha sottolineato il presidente di Farmindustria Massimo Scaccabarozzi durante il convegno all’Istituto Superiore di Sanita’ in occasione della Giornata Mondiale. “Ormai quello che si diceva una volta, il fatto che le aziende non sviluppano piu’ farmaci orfani, non e’ piu’ vero. – ha affermato – Se noi guardiamo alle sperimentazioni cliniche in Italia nel 2015 circa il 25% e’ sui farmaci orfani. Ormai la ricerca e’ orientata verso questi farmaci, se ci fossero anche degli incentivi che riescono ad accelerare la ricerca ben vengano. L’industria puo’ giocare un triplice ruolo, ricerca, conoscenza, aumentando la consapevolezza rispetto a queste malattie e ruolo industriale, favorendo l’ingresso dei malati nel mondo del lavoro”.
Anche l’Aifa, ha sottolineato il presidente Maio Melazzini, e’ in campo su questo tema. Ho accettato con molto calore come presidente Aifa e come paziente, papa’ e nonno di una persona con malattia rara l’invito – ha sottolineato Melazzini – Come sapete l’Aifa sta facendo, ha fatto, e mi auguro di fare sempre di piu’ e di essere un tutt’uno con la persona affetta da malattia rara. La chiave e’ l’Empowerment del paziente, voglio sempre di piu’ coinvolgerlo nel percorso, perche’ il paziente e’ un paziente esperto. anche previsto un coinvolgimento nei trial clinici con il nuovo regolamento Ue, che permettera’ che ci sia una figura costante. L’Invito e’ dare voci a pazienti e associazioni che deve essere una voce di proposta, che vada ad abbattere le barriere culturali rispetto a cio’ che e’ il percorso del paziente e della famiglia, che deve essere di integrazione”.
