Da ieri è disponibile anche in Italia, in regime di rimborsabilità in fascia H, susoctocog alfa, FVIII ricombinante prodotto da Shire, indicato nel trattamento degli episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con emofilia acquisita causata da anticorpi che neutralizzano questo fattore della coagulazione. Susoctocog alfa, offrendo a pazienti e clinici una terapia di sostituzione ad oggi non ancora disponibile, rappresenta una soluzione innovativa nel trattamento degli episodi emorragici che colpiscono il paziente con emofilia A con inibitori acquisiti. Infatti, la derivazione porcina del prodotto permette di rimpiazzare temporaneamente il fattore VIII endogeno della coagulazione inibito dalla patologia e necessario per un’emostasi efficiente. Inoltre, la determinazione del dosaggio necessario del farmaco sulla base di un indicatore obiettivo, quale l’attività del FVIII, consente di personalizzare la terapia.“L’efficacia e il profilo di sicurezza di susoctocog alfa sono stati dimostrati in uno studio clinico prospettico, condotto in aperto in 28 pazienti. Susoctocog alfa si è dimostrato efficace in tutti i soggetti trattati in cui la valutazione di efficacia è stata fatta 24 ore dalla prima somministrazione del prodotto, particolarmente laddove sia stato usato come terapia di prima linea, ovvero senza alcun utilizzo immediatamente precedente di altri agenti antiemorragici. Per quanto riguarda il profilo di sicurezza non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all’utilizzo di susoctocog alfa.” dice Carmela Speciale, Direttore Medico Shire Italia & Grecia. “L’arrivo di susoctocog alfa in Italia è il risultato del forte e continuativo impegno nella Ricerca & Sviluppo di Shire, azienda leader nel settore delle malattie rare” afferma Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia e continua “susoctocog alfa rappresenta il costante impegno di Shire non solo nell’innovazione del trattamento dell’emofilia ma soprattutto nei confronti dei pazienti, “più unici che rari”. L’Italia, con i suoi centri di eccellenza, gioca un ruolo fondamentale per i pazienti con emofilia A acquisita, fornendo un contributo fondamentale agli studi dedicati al piano di sviluppo clinico del farmaco.”
Meccanismo d’azione di susoctog alfa
Susoctocog alfa è un fattore VIII ricombinante, con delezione del dominio B, con sequenza porcina. È una glicoproteina. Immediatamente dopo essere stato rilasciato nella circolazione del paziente, il fattore VIII si lega al fattore di von Willebrand (FvW). Il complesso fattore VIII/fattore di von Willebrand è costituito da due molecole (fattore VIII e fattore di von Willebrand) con differenti funzioni fisiologiche. Il fattore VIII attivato agisce come cofattore per il fattore IX attivato, accelerando la conversione del fattore X a fattore X attivato, il quale converte quindi la protrombina in trombina. La trombina converte poi il fibrinogeno in fibrina e si può formare il coagulo. L’emofilia acquisita è un raro disturbo emorragico nel quale pazienti con geni per il fattore VIII normali sviluppano autoanticorpi inibitori nei confronti del fattore VIII. Questi autoanticorpi neutralizzano il fattore VIII umano circolante creando quindi un deficit di fattore VIII disponibile. La reattività crociata tra gli anticorpi (inibitori) circolanti mirati sul fattore VIII umano e susoctocog alfa è minima o assente. Susoctocog alfa rimpiazza temporaneamente il fattore VIII endogeno inibito necessario per un’emostasi efficiente.
