L’Agenzia Europea dei Medicinali ha pubblicato il rapporto Human Medicines Highlights 2022, che raccoglie i dati relativi all’autorizzazione dei farmaci e una selezione di nuovi trattamenti che rappresentano un progresso significativo nelle rispettive aree terapeutiche.
Lo scorso anno EMA ha raccomandato 89 farmaci con parere positivo per l’approvazione all’immissione in commercio. Di questi, 411 presentavano un nuovo principio attivo mai autorizzato prima nell’Unione Europea.
Tra i dati principali relativi alle autorizzazioni di nuovi farmaci da parte dell’EMA figurano:
• otto farmaci designati PRIority MEdicines (PRIME)
• 21 farmaci orfani (per i farmaci che hanno ricevuto la conferma della qualifica di orfano entro il 31 dicembre 2022)
• otto biosimilari
I farmaci e i nuovi trattamenti che hanno rappresentato un progresso significativo nelle loro aree terapeutiche nel 2022 sono stati i seguenti:
Neoplasie maligne
Carvykti (Janssen) per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e la cui malattia è peggiorata dall’ultimo trattamento.
Ebvallo (Pierre Fabre Medicamento) per la cura di un tumore del sangue chiamato malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr. Questo farmaco è destinato ad adulti e bambini che sviluppano questa forma neoplastica dopo aver ricevuto un trapianto di organi o di midollo osseo.
Kimmtrak (Immunocore) per il trattamento di adulti affetti da un tumore maligno degli occhi chiamata melanoma uveale.
Ematologia
Breyanzi (BMS) è una terapia genica per adulti affetti da tre sottotipi di linfoma non-Hodgkin:
• linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL)
• linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL)
• linfoma follicolare di grado 3B (FL3B), il cui tumore si è ripresentato o che non ha risposto al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
Hemgenix (CSL Behring GmbH) è la prima terapia genica per l’emofilia B grave/moderatamente grave, una malattia ereditaria caratterizzata da una maggiore tendenza al sanguinamento dovuta a una carenza parziale o completa dell’attività del fattore IX.
Roctavian (BioMarin) per l’emofilia A grave negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII e non hanno anticorpi al virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).
Metabolismo
Mounjaro (Eli Lilly) è il primo farmaco della categoria che attiva entrambi i recettori GLP-1 e GIP migliorando il controllo della glicemia nei pazienti con diabete di tipo II.
Xenpozyme (Genzyme) è la prima terapia per il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara condizione genetica storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B.
Zokinvy (EigerBio) è il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi, una malattia genetica ultrarara che causa invecchiamento precoce e morte.
Neurologia
Upstaza (PTC Therapeutics) è la prima terapia genica per adulti e bambini con deficit di L aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC), una malattia genetica ultra rara che colpisce il sistema nervoso.
Pneumologia/Allergologia
Beyfortus (AstraZeneca) è il primo farmaco per la prevenzione della malattia delle basse vie respiratorie da virus respiratorio sinciziale (RSV) nei neonati e nei bambini nel periodo in cui esiste il rischio di infezione da RSV nella comunità.
Le raccomandazioni
Le emergenze di salute pubblica rimangono una priorità fondamentale per l’Agenzia Europea dei Medicinali nel 2022. Il documento Highlights riassume le raccomandazioni più importanti sui vaccini e sui trattamenti contro il COVID-19 e contro il vaiolo delle scimmie.
Una volta che un farmaco viene autorizzato dalla Commissione Europea e prescritto ai pazienti, l’EMA e gli Stati membri dell’UE ne monitorano costantemente la qualità e il rapporto benefici/rischi, adottando misure normative quando necessario.
Queste misure possono includere la modifica delle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro di un farmaco o il richiamo di un numero limitato di lotti.
Il documento contiene anche una panoramica di alcune delle raccomandazioni più importanti in materia di sicurezza.
