La FDA ha autorizzato BrainStorm Cell Therapeutics ad avviare uno studio di conferma di Fase IIIb relativo a NurOwn (debamestrocel), il suo candidato principale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Per NurOwn si tratta a tutti gli effetti di una “seconda opportunità”, giacché aveva fallito in un precedente studio di Fase III.
Il via libera dell’ente regolatorio statunitense è inquadrato nell’ambito di una valutazione speciale del protocollo (SPA) sul disegno dello studio di Fase IIIb per NurOwn come trattamento della SLA.
L’accordo SPA tra BrainStorm e FDA convalida il protocollo della sperimentazione clinica e l’analisi statistica della sperimentazione. Lo studio di Fase IIIb sarà avviato probabilmente nel corso dell’anno.
Il trial sarà articolato in due parti: la parte A prevede un periodo di 24 settimane in doppio cieco, controllato con placebo, che coinvolgerà circa 200 pazienti: la parte B è uno studio di estensione in aperto di 24 settimane. L’endpoint primario è costituito dalla variazione del punteggio totale del Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating (ALSFRS-R) dal basale alla 24a settimana.
NurOwn è una terapia autologa a base di cellule staminali adulte, sviluppata sulla base di un metodo di differenziazione che riprogramma le cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo in cellule altamente specializzate che supportano i neuroni.
Il Pharmaceutical Intelligence Centre di GlobalData prevede che le vendite globali di NurOwn potranno raggiungere i 964 milioni di dollari nel 2029.
