Buone notizie per CSL Behring: la FDA ha accettato la domanda di registrazione Garadacimab (CSL312) come trattamento di profilassi mensile per l’angioedema ereditario (HAE), ed EMA ha accettato la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.
Se approvato, Garadacimab diventerebbe il primo trattamento negli Stati Uniti e nell’Unione Europea per l’angioedema ereditario (HAE) che ha come target il fattore XII attivato (FXIIa).
Il FXIIa è una proteina plasmatica che avvia la cascata della chinina-callicreina negli attacchi di HAE. Colpendo il FXIIa, Garadacimab inibisce questa cascata alla sua origine, a differenza delle terapie per l’HAE che hanno come target dei mediatori più a valle.
“CSL è un’azienda con una lunga tradizione nello sviluppo di trattamenti innovativi per la comunità di pazienti affetta da malattie rare, riteniamo che il nostro primo anticorpo monoclonale ricombinante di produzione CSL rappresenti il nostro impegno a supportare i pazienti affetti da angioedema ereditario– afferma Marianna Alacqua, Direttore Medico Italia – Crediamo che Garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia promettente nella prevenzione degli attacchi di Angioedema Ereditario, una patologia in cui sono ancora presenti importanti bisogni medici insoddisfatti.”
La designazione di farmaco orfano per Garadacimab come terapia per l’angioedema ereditario è stata concessa sia da FDA che da EMA. La domanda di registrazione (BLA) e la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) sono entrambe supportate dai dati dello studio registrativo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli denominato VANGUARD, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Garadacimab come trattamento di profilassi per i pazienti con angioedema ereditario.
I risultati completi dello studio VANGUARD sono stati pubblicati da The Lancet nell’aprile 2023. Lo studio di estensione in aperto, dello studio VANGUARD, attualmente in corso, ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Garadacimab (200 mg al mese) nei pazienti con HAE.
