Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha formulato una raccomandazione positiva per l’uso di Elfabri (pegunigalsidasi alfa) di Chiesi, come trattamento di pazienti adulti colpiti dalla malattia di Fabry (deficit di alfa-galattosidasi).
Secondo Kamran Iqbal, Head of Medical Affairs for Global Rare Diseases per Chiesi UK&I, questa decisione rappresenta una “nuova opzione terapeutica per le persone affette dalla malattia di Fabry in Inghilterra”.
La pegunigalsidasi alfa è una nuova terapia enzimatica sostitutiva (ERT), somministrata per infusione endovenosa ogni due settimane, capace di offrire una versione modificata dell’enzima α-galattosidasi A.
I dati presentati da Chiesi evidenziano l’efficacia e la sicurezza della pegunigalsidasi alfa, come emerso da uno specifico programma di studi clinici che ha coinvolto 142 pazienti con malattia di Fabry (94 maschi e 48 femmine). 112 di questi malati hanno ricevuto pegunigalsidasi alfa ogni due settimane con dosaggio di 1 mg/kg.
Attualmente, la pegunigalsidasi alfa è approvata nell’Unione Europea, in USA, in Irlanda del Nord e nel Regno Unito come terapia a lungo termine nei pazienti adulti con malattia di Fabry confermata.
