Chiesi Global Rare Diseases ha pubblicato il Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens, un rapporto che esamina in dettaglio le sfide assistenziali e l’impatto economico sui cittadini europei affetti da malattie rare, corredato da ricerche approfondite e dati. Incentrato su 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche, il documento valuta l’onere economico di ciascuna malattia in Germania, Francia e Italia.
I costi diretti, indiretti e legati alla mortalità, sono stati confrontati con le malattie a più alta prevalenza. Utilizzando un’analisi di scenario, il rapporto confronta l’impatto sostenuto quando il trattamento è disponibile e l’eventuale onere in caso non fossero disponibili trattamenti efficaci per tali malattie.
Il quadro generale
I dati raccolti dimostrano come la disponibilità di terapie abbia un impatto positivo e alleggerisca la pressione economica su famiglie e sistema sanitario. I principi di equità sanitaria possono essere applicati per promuovere innovazione e collaborazione in Europa, per contribuire ad alleviare le difficoltà e i costi affrontati da pazienti affetti da malattie rare, da coloro che li assistono e dalle loro famiglie. Emerge anche l’importanza di fornire alle persone che convivono con malattie rare e alle loro famiglie piani terapeutici completi e un sostegno sociale significativo.
Le evidenze del rapporto
Il rapporto ha rilevato che le malattie rare comportano un onere medio di costo significativamente elevato, pari a 107.000 euro per paziente all’anno (PPPY), circa 15 volte superiore al parametro di riferimento per l’onere medio delle malattie ad alta prevalenza, pari a una media di 7.000 euro per paziente all’anno.
I costi indiretti rappresentano in media il 29% dell’onere totale delle malattie rare quando è disponibile un trattamento; impatto che sale a una media del 45% quando non è disponibile alcuna terapia. La maggior parte dei costi indiretti (caregiver, cambi di casa, costo dei trattamenti secondari, viaggio e alloggio) sono sostenuti dalle famiglie.
In assenza di opzioni terapeutiche, il Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens ha rilevato che l’onere aumenterebbe del 28% per paziente affetto da malattie rare all’anno per le 23 malattie studiate.
“Questo rapporto cerca di mettere in luce le sfide affrontate da pazienti affetti da malattie rare e da chi li assiste nella vita reale – commenta Enrico Piccinini, Head of Europe & Emerging Markets Rare Diseases di Chiesi – Ci auguriamo che questo rapporto apra le porte ad un modo più organico di pensare alle malattie rare, che tenga conto delle conseguenze sociali positive e negative delle malattie rare e di come tenerle in considerazione nelle politiche e negli impegni sociali futuri. Con il lancio di questo rapporto al World Orphan Drug Congress, intendiamo avviare una discussione costruttiva su come affrontare e ridurre efficacemente questo onere”.
