La Commissione Europea ha approvato ozanimod di Celgene (BMS) per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) con malattia attiva, confermata da caratteristiche cliniche o di imaging.
Ozanimod, farmaco orale da assumere una volta al giorno, è il solo modulatore del recettore di sfingosina-1-fosfato (S1P) approvato per i pazienti con RRMS con malattia attiva.
L’approvazione si basa sui dati degli studi clinici SUNBEAM e RADIANCE Parte B nei quali ozanimod ha dimostrato di essere più efficace di Avonex (interferone beta-1a), portando alla riduzione del tasso di recidive annualizzato (ARR) e del numero e dimensioni delle lesioni cerebrali,
“L’approvazione della Commissione Europea offre, ai pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) in fase attiva, la possibilità di utilizzare ozanimod come nuova opzione di trattamento di prima linea, un importante progresso basato sui risultati degli studi di fase 3 che mostrano miglioramenti significativi nelle recidive e nelle lesioni cerebrali causate da questa malattia devastante”, dice Samit Hirawat, chief medical officer, Bristol Myers Squibb,“Condividiamo questo risultato con la coraggiosa comunità di pazienti con sclerosi multipla in Europa e in tutto il mondo, e stiamo lavorando in stretta collaborazione con tutti gli stakeholders per fare in modo che i pazienti europei eligibili possano beneficiare di ozanimod il più presto possibile.”
.Lo studio SUNBEAM
SUNBEAM è uno studio controllato di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, per la valutazione dell’efficacia, della sicurezza e della tollerabilità di due dosi di ozanimod somministrate per via orale una volta al giorno(0.92 mg e 0.46 mg, equivalenti a 1 mg e 0.5 mg di ozanimod HCI, rispettivamente) rispetto ad Avonez (interferone beta-1a), somministrato per via intramuscolare una volta a settimana per un periodo di almeno 12 mesi. Lo studio comprendeva 1.346 persone con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS) da 152 strutture in 20 paesi.
L’endpoint primario dello studio era il tasso di recidiva annualizzato (ARR) durante il periodo di trattamento. Gli endpoint secondari di imaging (Risonanza Magnetica) erano il numero di lesioni cerebrali iperintense nuove o in espansione in T2 a 12 mesi, il numero di lesioni cerebrali captanti gadolinio a 12 mesi e la variazione in percentuale, rispetto al basale del volume intero del cervello a 12 mesi. Sono state inoltre valutate prospettivamente le variazioni della materia grigia corticale e del volume talamico rispetto al principio attivo di confronto.
Un’analisi del tempo alla comparsa della progressione di disabilità confermata a tre mesi era prespecificata, utilizzando i dati dei due studi di fase 3 SUNBEAM and RADIANCE Parte B.
Lo studio RADIANCE
Lo studio RADIANCE Parte B è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, controllato, per la valutazione di efficacia, sicurezza e tollerabilità della somministrazione di due dosi di ozanimod per via orale (0.92 mg e 0.46 mg, equivalenti a 1 mg e 0.5 mg di ozanimod HCI, rispettivamente) rispetto ad Avonex (interferone beta-1a), somministrato per via intramuscolare una volta a settimana per un periodo di 24 mesi. Lo studio comprendeva 1.313 pazienti con sclerosi multipla recidivante (RMS) da 150 strutture in 21 Paesi.
L’endpoint primario dello studio era il tasso di recidiva annualizzato (ARR) in 24 mesi. Gli endpoint secondari di imaging (Risonanza Magnetica) comprendevano il numero di lesioni cerebrali nuove o in espansione iperintense in T2 I a 24 mesi, il numero di lesioni cerebrali captanti gadolinio al mese 24 e la variazione in percentuale del volume dell’intero cervello al mese 24. Sono state, inoltre, valutate prospettivamente le variazioni della materia grigia corticale e del volume talamico rispetto al principio attivo di confronto.
Un’analisi della comparsa della progressione di disabilità confermata a tre mesi era prespecificata utilizzando i dati dei due studi di fase 3 SUNBEAM and RADIANCE Parte B.
