La FDA ha autorizzato un ampliamento delle indicazioni d’uso di Reblozyl (luspatercept) di BMS, già approvato nel 2019 per il trattamento di pazienti con anemia causata dalla beta-talassemia.
Bristol Myers Squibb ha ereditato Reblozyl dall’acquisizione di Celgene, avvenuta nello stesso anno, e da allora si è concentrata sull’espansione delle sue indicazioni d’uso con l’obiettivo di raggiungere vendite globali per oltre 4 miliardi di dollari entro la fine del decennio.
Per perseguire quest’ambizioso traguardo, la pharma USA ha condotto sul farmaco studi clinici mirati al trattamento delle malattie delle sindromi mielodisplastiche (SMD)
Nel 2020 le autorità sanitarie statunitensi avevano già dato il via libera all’utilizzo di Reblozyl per il trattamento delle SMD, ma solo quando i trattamenti farmacologici precedenti non si dimostravano più efficaci; inoltre questo farmaco era inizialmente riservato a un gruppo selezionato di pazienti con caratteristiche specifiche della malattia.
I risultati di alcuni studi, presentati in occasione del meeting dell’American Society of Clinical Oncology del giugno scorso, hanno rivelato che Reblozyl offre benefici più ampi, in particolare ai pazienti con basso rischio di progressione della malattia che non sono stati sottoposti a trattamenti precedenti.
Sulla scorta di queste evidenze BMS ha presentato alla FDA la richiesta di estensione delle indicazioni di uso. L’ente regolatorio statunitense ha dato il via libera all’uso di Reblozyl soprattutto nei pazienti con nuova diagnosi, indipendentemente dalla quantità di “sideroblasti ad anello” presenti al momento della scoperta della malattia.
