(Reuters Health) – La FDA ha approvato Ayvakit, la terapia orale di Blueprint Medicines, nel trattamento di una rara forma di cancro che colpisce lo stomaco e l’intestino tenue.
Il farmaco sarà così il primo trattamento per un piccolo sottogruppo di pazienti con tumore gastrointestinale stromale (GIST) non operabile o metastatico, che ha una mutazione dell’esone 18 del recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine-alfa (PDGFRA).
Blueprint prevede di rendere disponibile il trattamento negli USA entro una settimana, attraverso una rete di farmacie specializzate limitata e a un costo di acquisto di 32mila dollari per 30 giorni di terapia, indipendentemente dal dosaggio. Un costo che non sarà necessariamente quello che i pazienti effettivamente pagheranno dal momento che i prezzi variano in base alla durata del trattamento e ai singoli piani sanitari.
I tumori GIST, che di solito hanno origine nello stomaco o nell’intestino tenue, sono un tipo di sarcoma dei tessuti molli. Con Ayvakit, Blueprint punta a trattare circa il 6% dei pazienti con GIST, quelli appunto con mutazione sull’esone 18 del PDGFRA.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
