La FDA ha concesso a bluebird bio l’approvazione accelerata per una terapia genica personalizzata contro l’adrenoleucodistrofia cerebrale o CALD, una malattia cerebrale infantile molto rara.
L’approvazione è la seconda ricevuta da bluebird bio dopo quella del 17 agosto, relativa a un’altra terapia genica per il trattamento della beta-talassemia.
Le due autorizzazioni consecutive sono state concesse nonostante le preoccupazioni della FDA sul possibile rischio che i due farmaci causino il cancro. Gli esperti convocati a giugno dall’agenzia per esaminare le due terapie hanno votato all’unanimità a favore di entrambe concordando sul fatto che i loro benefici superano comunque i potenziali effetti collaterali.
Skysona – questo il nome commerciale della terapia appena approvata – costerà 3 milioni di dollari e verrà somministrato con una sola infusione. E’ destinata ai bambini di età compresa tra i quattro e i 17 anni che si trovano nelle fasi iniziali della malattia.
Nello studio principale che ha testato Skysona, 29 dei 32 pazienti trattati hanno raggiunto i due anni di sopravvivenza senza sviluppare una grave disabilità funzionale, conseguendo l’obiettivo principale dello studio. Ulteriori studi hanno dimostrato che i benefici si sono mantenuti fino a cinque anni nella maggior parte dei pazienti seguiti.
Bluebird bio prevede che Skysona sarà disponibile entro la fine dell’anno e intende collaborare con un “numero limitato” di centri specializzati nel trattamento della CALD e nel trapianto di cellule staminali. tra i quali il Boston Children’s Hospital e il CHOP.
L’autorizzazione di Skysona negli Stati Uniti arriva poco più di un anno dopo l’approvazione in Europa. Ma nel Vecchio Continente bluebird bio ha avuto difficoltà a ottenere il rimborso e in seguito ha ritirato la terapia dal mercato nel quadro di una più ampia riduzione delle sue attività in quella regione e pochi pazienti sono stati trattati.
