Bluebird bio ha lanciato ufficialmente Zynteglo, la sua prima terapia genica, e ha scelto un nuovo leader per seguire l’operazione in Europa.
Si tratta di Nicola Heffron, ex dirigente di Celgene, Shire e GlaxoSmithKline, che entra a far parte di bluebird come responsabile della zona europea, proprio mentre la società avvia il lancio del nuovo prodotto. Sostituisce Andrew Obenshain, che si unirà al team di leadership globale.
Heffron ha il compito di tracciare la rotta per il lancio commerciale di Zynteglo, primo prodotto di bluebird per il trattamento della beta talassemia.
Mercoledì scorso la biotech di Cambridge ha comunicato che la terapia genica da 1,76 milioni di dollari per ciascun ciclo di trattamento è ora disponibile in Germania. L’ospedale universitario di Heidelberg funge da primo centro qualificato di trattamento e bluebird ha affermato che “sta lavorando con istituzioni che hanno esperienza nel trapianto di cellule staminali e nella cura di pazienti con beta talassemia”.
La biotech ha ottenuto il via libera europeo per Zynteglo lo scorso anno, ma ha ritardato il lancio a causa di alcune difficoltà nelle specifiche di produzione.
Al di fuori della beta talassemia, bluebird bio sta testando lo stesso farmaco, noto anche come LentiGlobin, contro l’anemia falciforme, anch’essa caratterizzata da un’anomalia dell’emoglobina.
Secondo i dati di fase 1/2 nessuno dei 17 pazienti arruolati nel gruppo C — quello che utilizzava una tecnica di raccolta delle cellule staminali migliorata e un nuovo processo di fabbricazione — ha avuto necessità di regolari trasfusioni di sangue.
