La scorsa settimana, il comitato consultivo della FDA ha dato parere positivo all’approvazione delle terapie geniche di bluebird bio eli-cel, per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), e beti-cel, per la beta talassemia, con il voto all’unanimità del panel di esperti.
La CALD è una rara malattia neurologica genetica che causa danni al sistema ‘isolante’ delle cellule nervose del cervello, mentre la beta talassemia è una rara malattia del sangue caratterizzata da una ridotta produzione di emoglobina. Per eli-cel e beti-cel, dunque, sembra che le approvazioni definitive siano ormai vicine.
Sebbene, infatti, la FDA non sia vincolata alle raccomandazioni degli esperti, l’ente regolatorio segue, normalmente, quanto indicato dal panel, soprattutto quando c’è un ampio consenso. Le decisioni finali sono attese per il 19 agosto, per beti-cel, e per il 16 settembre, per eli-cel.
Le terapie geniche sono tra le più promettenti per curare una serie di malattie rare, spesso causate da mutazioni di un singolo gene. Tra i problemi da affrontare c’è, però, quello della sicurezza. Solo sei mesi fa, per esempio, la FDA americana ha sospeso lovo-cel, sempre di bluebirdb bio, per l’anemia falciforme, dopo che un paziente trattato con la terapia ha sviluppato anemia persistente.
E un altro problema importante da affrontare per l’arrivo di queste terapie sul mercato è il prezzo. Beti-cel, per esempio, commercializzato come Zynteglo in Europa, potrebbe superare il milione di dollari negli Stati Uniti.
Molte sono, comunque, le terapie geniche in dirittura d’arrivo. Secondo il Pharmaceutical Intelligence Center di GlobalData, ci sono 47 candidati alla terapia genica in fase avanzata di sviluppo contro malattie rare, tra cui 41 in fase III e sei in fase di pre-iscrizione.
