È il momento dell’entrata in scena per “Hemophilia the Musical”, uno spettacolo sponsorizzato da BioMarin e realizzato da adolescenti affetti da emofilia. Lo scorso fine settimana, 25 ragazzi provenienti da ogni parte degli Stati Uniti, si sono riuniti a New York per scrivere e dirigere un musical originale composto da sei canzoni che hanno per tema il vissuto della patologia.
Lo spettacolo dura un’ora ed è trasmesso in streaming da Facebook Live.
Per BioMarin, che sta sviluppando una terapia genica contro l’emofilia, questa sponsorizzazione è un modo per presentarsi alla comunità di riferuimento. Il suo trattamento contro l’emofilia A, valoctocogene roxaparvovec, designato come terapia innovativa dalla FDA, è attualmente in uno studio di fase 3. BioMarin ha recentemente dichiarato che i dati attesi all’inizio del prossimo anno “potrebbero potenzialmente consentire la presentazione di una domanda di autorizzazione attraverso una via accelerata di approvazione nella seconda metà del 2019”.
Gli studenti che hanno partecipato al musical hanno trascorso il fine settimana prima dello spettacolo a New York per partecipare con le loro famiglie a un seminario che includeva sessioni di coaching, di rilassamento e di gestione del dolore. In quell’occasione si è anche parlato dei benefici e del valore terapeutico delle arti.
Il direttore musicale dello spettacolo, Paul Russell, ha esperienza con la comunità degli emofilici in quanto direttore del coro U.K. Haemophilia Society. Patrick Lynch, difensore dell’emofilia e CEO di Believe Limited, è stato il direttore del workshop di Biomrarine, mentre l’attore Sam Underwood, noto per i suoi ruoli in Dexter e Homeland, è stato uno dei coach dei ragazzi.
