La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della terapia genica Roctavia (valoctocogene roxaparvovec) di BioMarin per il trattamento dell’emofilia A in forma grave in pazienti adulti senza una storia di inibitori del fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).
La CE ha inoltre accolto la raccomandazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali di mantenere la designazione di farmaco orfano per Roctavian, garantendo così un periodo di esclusività di mercato di 10 anni.
La terapia prevede un’unica infusione e agisce attraverso la somministrazione di un gene funzionale progettato per consentire all’organismo di produrre autonomamente il Fattore VIII, senza la necessità di continuare la profilassi dell’emofilia.
“L’approvazione di Roctavian in Europa è una pietra miliare della medicina e si basa su quasi quattro decenni di scoperte scientifiche, innovazione e perseveranza”, sottolinea Jean-Jacques Bienaimé, Presidente e CEO di BioMarin.
La Commissione Europea ha basato la sua decisione su una serie di dati provenienti dal programma di sviluppo clinico di Roctavian, compresi i risultati dopo follow-up di due anni dello studio globale GENEr8-1 di Fase III.
A due anni dalla somministrazione i dati di efficacia hanno dimostrato che la terapia ha aumentato significativamente i livelli di attività del fattore VIII nella maggior parte dei pazienti con una riduzione dei tassi di sanguinamento nell’84% dei casi.
Le evidenze comprendono anche cinque e quattro anni di follow-up delle coorti di dosi di 6e13 vg/kg e 4e13 vg/kg, rispettivamente, nello studio di Fase I/II di escalation della dose attualmente in corso.
BioMarin si è impegnata a continuare a collaborare sia con la comunità scientifica sia con l’EMA per monitorare gli effetti a lungo termine del trattamento.
