Biogen ha annunciato che condurrà un nuovo trial clinico per testare una dose più elevata di Spinraza nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). L’azienda biotech ha dato l’anticipazione della nuova sperimentazione in occasion del congresso dell’European Pediatric Neurology Society (EPNS) che si è tenuto ad Atene.
Lo studio clinico arruolerà 126 pazienti di tutte le età, compresi gli adulti, che verranno trattati con una dose di mantenimento di 28 mg in luogo di quella attualmente approvata di 12 mg. Secondo gli analisti, in effetti, la dose di 12 mg era stata approvata sulla base dei dati relativi ai bambini, mentre una dose più elevata potrebbe funzionare meglio con gli adolescenti e gli adulti. Una possibilità che non è stata valutata in precedenti trials clinici.
Durante la conferenza di Atene, Biogen ha anche rilasciato nuovi dati di sperimentazioni di Spinraza sui bambini con SMA a esordio tardivo che hanno mostrato, in alcuni casi, stabilizzazione o miglioramenti della funzione motoria per quasi sei anni.
Mentrea luglio l’azienda biotech aveva presentato un nuovo set di dati su Spinraza che dimostrava come, in uno studio ancora in corso su 25 pazienti, come dopo quattro anni fossero ancora tutti in vita e non richiedessero assistenza respiratoria.
Spinraza, farmaco da 1,7 miliardi di dollari l’anno, è ormai in competizione con Zolgensma, di Novartis.
La possibilità di produrre nuovi dati è dunque attualmente fondamentale per Biogen, mentre l’azienda svizzera sta spingendo Zolgensma sul mercato. Novartis ha lanciato la terapia a marzo al prezzo di 2,125 milioni di dollari. E nonostante l’elevato costo, ha già trovato delle assicurazioni pronte a coprire i costi, grazie soprattutto alla scelta di legare il rimborso alla performance. Il trattamento, poi, è una tantum e consente ai pazienti di condurre una vita quasi normale.
