La rivista Neurology ha pubblicato i dati raccolti nello studio CS2/CS12, uno studio in aperto sulla sicurezza e la tollerabilità di nusinersen – Spinraza di Biogen – negli individui affetti da atrofia muscolare spinale a esordio tardivo.
Dai dati emerge che le persone con SMA a esordio tardivo, in seguito al trattamento con nusinersen, hanno riacquistato le funzionalità motorie che avevano perduto. Il trattamento ha inoltre stabilizzato l’attività della malattia, portando a miglioramenti nella conduzione delle attività quotidiane.
“Questi risultati si aggiungono alle evidenze già ottenute che dimostrano come nusinersen sia lo standard terapeutico per la SMA, ampliando il suo profilo di sicurezza ed efficacia. I dati evidenziano che la terapia è capace di migliorare la vita delle persone affette da SMA, anche di coloro che sono colpiti da SMA a esordio tardivo, i quali, se non trattati, subiscono tipicamente un declino progressivo della funzionalità motoria”, osserva Wildon Farwell, executive medical director, clinical development presso Bogen.
Il testo completo della pubblicazione, “Nusinsersen in later-onset spinal muscular atrophy: long-term results from the phase 1/2 studies”, è già consultabile online e apparirà sul numero del 21 maggio 2019 della rivista cartacea Neurology.
Lo studio
Lo studio in aperto ha valutato 28 pazienti affetti da SMA a esordio tardivo che al completamento dello studio erano di età compresa tra 5 e 19 anni, includendo i soggetti con maggiori probabilità di sviluppare SMA di Tipo 2 (n = 11) e Tipo 3 (n = 17) già trattati con nusinersen per più di tre anni.
In aggiunta alla sicurezza, lo studio ha valutato anche i parametri della funzionalità motoria attraverso la scala Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), la scala Upper Limb Module (ULM) e il Six-Minute Walk Test (6MWT).
I punteggi medi per ogni test mostrano dei miglioramenti clinicamente significativi.
L’analisi è basata sui pazienti già sottoposti al trattamento durante lo studio CS2 che hanno proseguito la terapia nello studio di estensione CS12.
Lo studio CS2 ha avuto una durata di 253 giorni, multicentrico in aperto a dosi multiple crescenti (3, 6, 9, 12 mg), condotto su bambini affetti da SMA di età compresa tra 2 e 15 anni.
CS12 è stato uno studio di 715 giorni a dosaggio singolo (12 mg). L’intervallo di tempo tra i due studi è stato diverso da un partecipante all’altro.
Il programma di sviluppo clinico di nusinersen include dati raccolti nel corso di più di 6 anni da 300 pazienti e rappresenta la mole di evidenze più grande in assoluto per la SMA.
I dati aggiornati al 31 marzo 2019 contano più di 7.500 individui affetti da SMA trattati con nusinersen in tutto il mondo, includendo i pazienti osservati nel periodo successivo alla commercializzazione nel programma EAP (Expanded Access Program) e i partecipanti alle sperimentazioni cliniche.
