L’EMA ha accettato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di tofersen, farmaco per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1), sviluppato da Biogen e Ionis Pharmaceuticals.
Se approvato, tofersen, un farmaco antisenso, potrebbe essere la prima terapia a contrastare la rara causa genetica della SLA, che colpisce meno di 1.000 persone in Europa e costituisce circa il 2% dei casi di SLA. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche geneticamente mirate per la cura della malattia e l’aspettativa di vita nella SOD1-ALS è più breve rispetto alle altre forme di SLA.
L’autorizzazione all’immissione in commercio include i risultati dello studio di Fase III VALOR, del suo studio di estensione in aperto (OLE), di uno studio di Fase I su volontari sani e di uno studio di Fase I/II che valuta livelli di dose crescente di tofersen. La MAA si basa anche sui recenti risultati degli studi pubblicati dal New England Journal of Medicine.
Tofersen si lega all’mRNA della SOD1 permettendone la degradazione da parte della RNasi-H e riducendo la sintesi della produzione della proteina SOD1. Il farmaco è in fase di studio anche nel trial di Fase III ATLAS, progettato per valutare se tofersen può ritardare l’insorgenza clinica in individui presintomatici con una mutazione genetica della SOD1 e con evidenza di biomarcatori di attività della sclerosi laterale amiotrofica.
“Attraverso il nostro programma di sviluppo clinico, abbiamo visto che tofersen ha il potenziale per rallentare la progressione di questa malattia inarrestabile e alla fine fatale”, osserva Priya Singhal, Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Interim Head of R&D di Biogen. “La presentazione delle domande di autorizzazione negli Stati Uniti, e ora nell’Unione Europea, rappresentano un passo importante per portare il primo trattamento geneticamente mirato per la SOD1-ALS alla comunità della SLA nel più breve tempo possibile”,
