La FDA ha concesso l’approvazione accelerata a tofersen di Biogen e Ionis per il trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione del gene SOD1. Il farmaco sarà venduto con il nome commerciale di Qalsody.
L’approvazione accelerata è stata concessa sulla base della capacità di tofersen di ridurre i livelli plasmatici di neurofilamenti a catena leggera (NfL) – proteine rilasciate nel sangue o nel liquido cerebrospinale in caso di danno neuroassonale e neurodegenerazione – che li rende un biomarcatore surrogato con ragionevole probabilità di prevedere il beneficio clinico legato a tofersen.
La procedura accelerata prevede che, per confermare appieno l’approvazione di tofersen, Biogen debba verificarne il beneficio clinico tramite uno studio confirmatorio che la pharma sta attualmente conducendo, lo studio di fase 3 ATLAS, coinvolgendo persone presintomatiche (senza segni o sintomi di SLA) con mutazione del gene SOD1, per valutare se il trattamento con tofersen possa ritardare l’insorgenza di manifestazioni cliniche quando iniziato in individui presintomatici con mutazione genetica SOD1 ed evidenza di biomarcatori di attività della malattia (livelli plasmatici elevati di neurofilamenti).
L’approvazione della FDA rappresenta un “consenso sul fatto che il neurofilamento può essere utilizzato come marcatore surrogato con ragionevole probabilità di prevedere un beneficio clinico nella SOD1-ALS”, osserva Chris Viehbacher, CEO di Biogen. “Crediamo che questo importante progresso scientifico accelererà ulteriormente lo sviluppo di farmaci innovativi per la SLA”.
“Da oltre dieci anni Biogen è fortemente impegnata per il progresso della ricerca scientifica sulla SLA, con l’obiettivo di raggiungere una comprensione più approfondita di tutte le forme in cui si manifesta questa malattia neurodegenerativa rara e progressiva, che ha un impatto devastante su coloro che ne sono colpiti e sulle loro famiglie. Abbiamo quindi intrapreso, con lo spirito pionieristico che ci caratterizza, un percorso difficile, in un’area complessa e in larga parte inesplorata, in cui c’è un elevatissimo bisogno insoddisfatto”, spiega Giuseppe Banfi, Amministratore Delegato di Biogen Italia. “Oggi, l’approvazione della FDA americana tramite iter accelerato di tofersen rappresenta un traguardo fondamentale in questo percorso, un passo in avanti importantissimo che ci permetterà di rendere disponibile una nuova opzione terapeutica – al momento solo in USA – alle persone adulte con SLA associata a mutazione SOD1.”
