La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di nusinersen, prodotto da Biogen, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) causata da mutazioni o delezioni del gene SMN1 situato sul cromosoma 5q La SMA-5q è la forma più comune della malattia e rappresenta circa il 95% del totale dei casi di SMA. L’atrofia muscolare spinale è una delle principali cause genetiche di morte infantile, caratterizzata da una debolezza muscolare progressiva e debilitante. Nusinersen costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato nell’Unione Europea (UE). Il farmaco è stato esaminato nell’ambito del programma di valutazione accelerata dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA). “Ci uniamo oggi ai pazienti di tutta Europa colpiti da SMA e alle loro famiglie per festeggiare l’approvazione di nusinersen. Considerata la consistenza del profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che questo farmaco avrà un impatto significativo su neonati, bambini e adulti che convivono con questa patologia devastante”, ha dichiarato Michel Vounatsos, CEO di Biogen, “Nel rispetto della nostra missione di migliorare la vita di chi è affetto da SMA, continuiamo a portare avanti il nostro impegno nel collaborare con professionisti sanitari, gruppi di supporto e agenzie governative per rendere disponibile nusinersen il prima possibile per tutte le persone che potrebbero trarne beneficio”. L’approvazione di nusinersen si basa in gran parte sui risultati di due studi cardine multicentrici e controllati, tra cui i dati definitivi dello studio ENDEAR (per la SMA a esordio infantile) e i dati ad interim dello studio CHERISH (per la SMA a esordio tardivo), che hanno dimostrato un’efficacia clinicamente significativa e un profilo beneficio-rischio favorevole di nusinersen. L’approvazione è stata ulteriormente sostenuta dai dati dello studio in aperto ottenuti negli individui pre-sintomatici e sintomatici affetti da, o con possibilità di sviluppare, SMA di Tipo 1, 2 o 3. “L’approvazione europea di nusinersen porta una nuova speranza a una comunità di pazienti che fino a oggi non aveva alcuna terapia disponibile – ha dichiarato Giuseppe Banfi, Amministratore Delegato di Biogen Italia – In considerazione del grande bisogno terapeutico che esiste per questa malattia, la nostra priorità è rendere disponibile nusinersen per i pazienti italiani affetti da SMA nel più breve tempo possibile. Ed è con questo obiettivo che abbiamo inviato recentemente all’Agenzia regolatoria la richiesta di accesso alla procedura di rimborso. Nel frattempo i pazienti italiani affetti da SMA1, la forma più grave con esordio clinico entro i primi 6 mesi di vita, continueranno a ricevere il farmaco tramite uso compassionevole, grazie al Programma di Expanded Access (EAP) reso disponibile da Biogen, che prevede i costi del trattamento a totale carico dell’azienda”.
