Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di omaveloxolone quale trattamento dell’Atassia di Friedreich (FA) a partire dai 16 anni di età. La terapia è stata messa a punto da Biogen. Se otterrà l’approvazione dalla Commissione Europea, omaveloxolone sarà il primo trattamento autorizzato all’interno dell’Unione Europea per questa rara malattia neuromuscolare genetica e progressiva. La decisione della CE è prevista per il primo trimestre 2024
“La raccomandazione del CHMP per omaveloxolone rappresenta un traguardo di fondamentale importanza che ci avvicina al nostro obiettivo: mettere a disposizione della comunità di pazienti europei un trattamento che rallenti la progressione dell’Atassia di Friedreich”, dichiara Matteo Papi, Direttore Medico di Biogen Italia. “Se omaveloxolone verrà approvato, siamo pronti a mettere in campo tutta l’esperienza e il know-how di Biogen nel campo delle malattie rare per portare questo trattamento innovativo alle persone che in Unione Europea convivono con questa malattia debilitante”.
Il parere positivo del CHMP per omaveloxolone si basa sui dati di efficacia e sicurezza raccolti nello studio controllato con placebo MOXIe parte 2. Al termine di questo studio, durato 48 settimane, i partecipanti trattati con omaveloxolone presentavano un deterioramento fisico minore rispetto a coloro che avevano ricevuto il placebo.
La differenza è stata misurata in base alla scala di valutazione dell’Atassia di Friedreich modificata (modified Friedreich Ataxia Rating Scale o mFARS). Nelle persone trattate con omaveloxolone, rispetto al gruppo placebo, sono stati osservati anche miglioramenti rispetto ad alcuni parametri dei domini della mFARS, tra cui stabilità in posizione eretta, coordinazione degli arti inferiori, capacità di deglutire e coordinazione degli arti superiori. Ulteriori dati provengono da un’analisi post-hoc e propensity-matched, in cui i pazienti trattati con omaveloxolone e arruolati nello studio MOXIe (parte 1 e 2) hanno registrato un punteggio mFARS più basso a 3 anni confrontati ad una corrispettiva coorte di storia naturale. Gli effetti collaterali più comuni sono: aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell’appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza.
La raccomandazione del CHMP per omaveloxolone sarà ora esaminata dalla CE per l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea: la decisione finale è prevista per il primo trimestre del 2024. A febbraio 2023 la FDA ha approvato omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti a partire dai 16 anni di età.
Omaveloxolone è un trattamento da assumere una volta al giorno per via orale ed è indicato per il trattamento dell’Atassia di Friedreich (FA) negli adulti e negli adolescenti a partire dai 16 anni di età. Negli Stati Uniti omaveloxolone è stato classificato come farmaco orfano e ha ottenuto la designazione Fast Track e quella di trattamento per malattie pediatriche rare da parte della Food and Drug Administration. Anche la Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano in Europa a omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich.
