Primi dati positivi per BPX-601, una terapia sperimentale CAR-T messa a punto da Bellicum Pharmaceuticals, dotata di un “interruttore” di attivazione incorporato per potenziare i suoi effetti.
Secondo l’azienda biotech americana, il trattamento avrebbe mostrato attività biologica in una prima sperimentazione sull’uomo di fase I/II.
BPX-601 è stata somministrata a 12 pazienti con carcinoma pancreatico metastatico positivo al PSCA. Su sei pazienti valutabili, quattro hanno mostrato una stabilizzazione della malattia, con una riduzione del tumore di almeno il 20%. ma la cosa forse più importante è che la terapia ha funzionato come dovrebbe.
Ai pazienti trattati, infatti, viene somministrato, sette giorni dopo BPX-601, un farmaco, rimiducid, che determina l’espansione del numero di cellule tra le tre e le venti volte, cellule che persistono per almeno tre settimane. Un meccanismo che, secondo Bellicum, dovrebbe consentire alla CAR-T di superare i meccanismi inibitori immunitari, inclusi i pathway PF-1 e TGF-beta.
Incoraggiata da questi primi risultati positivi, l’azienda americana testerà la terapia su altri tipi di tumore.
Anche il profilo di sicurezza del prodotto sembrerebbe buono, senza casi di sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità, eventi che costituiscono attualmente un problema per le terapie CAR-T.
