La Food and Drug Administration ha approvato Voydeya, un nuovo farmaco per la cura dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Di proprietà di AstraZeneca, Voydeya è stato autorizzato come terapia aggiuntiva ai trattamenti standard per la EPN, Ultomiris e Soliris, anch’essi nel portafoglio della pharma anglo-svedese.
Il farmaco è destinato al 10%-20% delle persone affette da EPN che, nonostante il trattamento con gli altri farmaci, presentano ancora una significativa emolisi, ovvero una distruzione prematura dei globuli rossi.
Voydeya è entrato nella disponibilità di AstraZeneca grazie all’acquisizione di Alexion, realizzata nel 2020 per 39 miliardi di dollari.
Come Ultomiris e Soliris, Voydeya ha come bersaglio il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario innato implicata in diverse malattie tra le quali l’EPN. Si assume per via orale e, rispetto alle terapie esistenti, blocca una parte diversa del sistema del complemento, il Fattore D.
I test hanno dimostrato che la combinazione di Voydeya e di inibitori del complemento C5, come Ultomiris e Soliris, aumenta i livelli di emoglobina trasportata dall’ossigeno e riduce la necessità di trasfusioni di sangue rispetto alla sola terapia standard. Gli effetti collaterali più frequentemente riscontrati sono stati mal di testa, dolori articolari, diarrea e nausea.
