Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Soliris (eculizumab) di AstraZeneca. Il farmaco è destinato alla cura della miastenia grave generalizzata refrattaria (gMG) nei pazienti di età compresa tra i 6 e i 17 anni positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) (Ab+).
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a una grave debolezza. La gMG refrattaria attiva in modo incontrollato la cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo, e ciò comporta una risposta immunitaria eccessiva che danneggia le cellule dell’organismo stesso. Soliris è un inibitore del complemento C5 che agisce silenziando la proteina C5 nella cascata terminale.
La decisione del CHMP si è basata sui risultati positivi di uno studio di fase 3 che ha testato Soliris in pazienti pediatrici con gMG refrattaria.
Il farmaco ha mostrato un miglioramento significativo nell’endpoint primario, consistente nella variazione, rispetto al basale, del punteggio totale della Miastenia Gravis Quantitativa (QMG). Soliris ha anche portato un beneficio clinico ai pazienti di età superiore ai sei anni affetti da gMG refrattaria che in precedenza avevano ricevuto, senza successo, un trattamento immunosoppressivo.
