Astellas aggiunge un’altra potenziale terapia genica alla sua pipeline, opzionando un candidato della biotech britannica AviadoBio per circa 50 milioni di dollari.
Si tratta AVBV-101, che è in valutazione nello studio di fase 1/2 ASPIRE-FTD come trattamento della demenza frontotemporale con mutazioni della progranulina (FTD-GRN). I ricercatori stanno arruolando partecipanti in Europa e negli Stati Uniti.
Questa forma di demenza porta a un rapido declino delle capacità cognitive e, in genere, alla morte entro pochi anni. È una patologia difficile da diagnosticare in quanto provoca cambiamenti nella personalità, nel comportamento e nel linguaggio che possono essere confusi con sintomi di altre patologie, e spesso si manifesta tra persone con meno di 65 anni, quindi in una fascia di età più giovane rispetto ad altre forme di demenza.
AVB-101 somministra il gene GRN mediante infusione praticata direttamente nel talamo del cervello. Ciò aumenta la produzione di progranulina umana (hPGRN), una proteina che aiuta a controllare la crescita, la divisione e la sopravvivenza delle cellule del corpo, compresi i neuroni e la microglia, struttura cellulare di supporto del cervello.
Lo studio ASPIRE-FTD sarà il primo condotto sull’uomo a sperimentare una terapia genica intratalamica per contrastare una malattia neurodegenerativa dell’adulto.
AviadoBio sta sviluppando candidati alla terapia genica anche per altre patologie neurodegenerative, tra le quali la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Come AVB-101 anche il candidato per la SLA è progettato per somministrare PGRN, ma ha una via di somministrazione diversa, che prevede un’iniezione sotto la membrana subpiale del midollo spinale. In questo modo si possono utilizzare dosi più basse del farmaco e il trattamento risulta meno invasivo.
