Editas Medicine ed Allergan stanno per iniziare i test sull’uomo del loro candidato CRISPR per una rara forma di cecità.
Sebbene non siano le prime aziende a testare nell’uomo un farmaco basato su CRISPR, il loro trattamento è progettato per modificare il DNA all’interno del corpo umano.
Le due aziende stanno sviluppando un trattamento contro l’amaurosi congenita di Leber, o LCA10, un tipo di cecità causata da mutazioni del gene CEP290.
Volevano chiedere l’autorizzazione per questa terapia, prima denominata EDIT-101 o AGN-151587, entro la fine del 2017, ma problemi di produzione hanno ritardato il programma posticipandolo a ottobre del 2018.
La FDA ha autorizzato la fase 1/2 a novembre e i due partner hanno iniziato ad arruolare pazienti negli Stati Uniti.
Lo studio Brilliance testerà tre dosi del trattamento di modifica genetica fino a un massimo di 18 bambini e adulti affetti da LCA10.
Dopo aver subito la vitrectomia, una procedura chirurgica che rimuove parte del tessuto gelatinoso dell’occhio, i pazienti riceveranno un’iniezione di AGN-151587 dietro la retina. Questa cura, che elimina la mutazione che causa l’amaurosi congenita di Leber, viene erogata attraverso il virus adeno-associato direttamente alle cellule fotorecettrici dell’occhio sensibili alla luce.
“Ora che l’arruolamento dei pazienti è in corso, abbiamo fatto un passo avanti verso la realizzazione di una medicina definitiva per i malati di LCA10”, dice Charles Albright, direttore scientifico di Editas. “Il team di Editas non vede l’ora di continuare a collaborare con i nostri partner di Allergan e con le organizzazioni in difesa dei pazienti mentre sviluppiamo questo e altri medicinali sperimentali efficaci per i pazienti con malattie oculari devastanti”.
