La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, di Alexion Pharma Italy, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane
L’EPN è una malattia grave e ultra rara che, se non trattata, può causare diversi sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi. Eventi trombotici gravi possono insorgere ovunque nell’organismo e determinare danno d’organo, ictus, infarto cardiaco e potenzialmente morte prematura.
“Vogliamo migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da gravi malattie rare e delle loro famiglie, permettendo loro di tenere sotto controllo più facilmente una patologia ultra-rara come l’EPN. – afferma Anna Chiara Rossi, General Manager di Alexion Pharma Italy – L’innovazione è il cuore del nostro impegno e siamo lieti di mettere ravulizumab a disposizione dei pazienti affetti da EPN, con la convinzione che possa diventare un nuovo standard di cura. Ravulizumab ha dimostrato, infatti, un’inibizione immediata e completa della proteina C5, mantenuta costante durante le otto settimane di intervallo di somministrazione, riducendo la frequenza degli accessi in ospedale con sole 6 o 7 infusioni annue, rispetto alle 26 con eculizumab”.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati completi di due studi di Fase 3, recentemente pubblicati sulla rivista Blood, che rappresentano il più vasto programma di Fase 3 mai condotto sulla EPN.
In questi studi, che hanno incluso oltre 440 pazienti mai trattati prima con un inibitore del complemento o con malattia stabile in trattamento con eculizumab, l’efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane è risultata non-inferiore a quella di eculizumab somministrato ogni due settimane per tutti gli 11 endpoint primari e secondari. Il profilo di sicurezza di ravulizumab è risultato comparabile a quello di eculizumab.
